In occasione della dodicesima Giornata Fiorentina dedicata ai pazienti affetti da malattie mieloproliferative croniche, si è svolto un incontro informativo di grande rilevanza, che ha visto la partecipazione attiva di ASIMAS, l’associazione che rappresenta i pazienti con mastocitosi.
L’obiettivo dell’incontro è stato fornire ai pazienti e ai loro familiari un aggiornamento chiaro e comprensibile sui percorsi diagnostici, sulla gestione clinica e sulle prospettive terapeutiche, con un’attenzione particolare alle forme di mastocitosi indolente e ai nuovi farmaci oggi in studio o già approvati a livello internazionale.
All’incontro hanno preso parte:
– il Prof. Mannelli, che ha aperto i lavori con un intervento dedicato alla diagnosi e alla gestione delle malattie e della mastocitosi;
– la Dott.ssa Crupi, che è intervenuta successivamente con una relazione focalizzata sui nuovi farmaci e sulle terapie in via di sviluppo;
– I rappresentanti di ASIMAS, che hanno portato la voce dei pazienti e contribuito a favorire il dialogo tra clinici e persone affette da mastocitosi.
L’incontro è stato pensato come un momento di confronto aperto, con spazio per domande, chiarimenti e condivisione di esperienze.
Nel suo intervento introduttivo, il Prof. Mannelli ha affrontato i principali aspetti legati alla diagnosi e alla gestione della mastocitosi.
Tra i punti trattati:
– i criteri diagnostici utilizzati per riconoscere la mastocitosi;
– il percorso che il paziente segue dalla comparsa dei sintomi (spesso aspecifici) fino alla conferma diagnostica;
– l’importanza di un corretto inquadramento clinico per distinguere le diverse forme di malattia, in particolare quelle indolenti;
– la necessità di una gestione a lungo termine che tenga conto non solo degli aspetti strettamente clinici, ma anche della qualità di vita del paziente.
È stata sottolineata l’importanza di rivolgersi a centri di riferimento con esperienza nella diagnosi e nel trattamento della mastocitosi, dove sia possibile accedere a competenze multidisciplinari (ematologi, allergologi, dermatologi, ecc.) e a percorsi strutturati di presa in carico.
La seconda parte dell’incontro è stata affidata alla Dott.ssa Crupi, che ha illustrato in modo approfondito le novità terapeutiche e i farmaci più recenti nello scenario della mastocitosi.
La Dott.ssa Crupi ha dedicato una parte centrale del suo intervento al farmaco inibitore selettivo della tirosin-chinasi, che blocca l’azione delle proteine mutate KIT e rappresenta una delle principali innovazioni nel trattamento della mastocitosi.
È stato evidenziato che:
– tale farmaco è stato approvato dalla FDA (Food and Drug Administration, Stati Uniti) e dalla EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) per alcune forme di mastocitosi avanzate;
– nonostante l’approvazione a livello europeo, non è ancora stato approvato da AIFA per l’impiego in Italia nelle forme indolenti;
– si tratta comunque di una prospettiva terapeutica molto importante, perché si basa su un’azione mirata su specifici bersagli molecolari coinvolti nella malattia.
Nel corso della presentazione sono stati richiamati i risultati principali degli studi clinici che hanno portato all’approvazione internazionale del farmaco, con particolare attenzione al miglioramento dei sintomi e della qualità di vita dei pazienti trattati.
Successivamente, la Dott.ssa Crupi ha illustrato altri farmaci attualmente in fase di studio.
Per questi farmaci è stato sottolineato che:
– sono ancora in fase sperimentale, inseriti in diversi studi clinici;
– hanno superato i primi step di sperimentazione, mostrando risultati preliminari considerati promettenti;
– non sono ancora disponibili per l’uso routinario nella pratica clinica, ma rappresentano opzioni potenziali per il futuro, nell’ottica di ampliare l’arsenale terapeutico a disposizione dei pazienti con mastocitosi sistemica.
La Dott.ssa Crupi ha spiegato come questi farmaci si inseriscano in una più ampia strategia di terapie mirate, orientate a colpire i meccanismi alla base della malattia, con l’obiettivo di migliorare il controllo dei sintomi e ridurre l’impatto della mastocitosi sulla vita quotidiana.
La partecipazione di ASIMAS alla Giornata Fiorentina ha avuto un ruolo fondamentale nel creare un ponte tra mondo clinico e pazienti.
La nostra associazione ha:
– favorito la partecipazione dei pazienti all’incontro;
– contribuito alla definizione dei temi di maggiore interesse per le persone affette da mastocitosi;
– raccolto domande, dubbi e bisogni informativi, permettendo ai clinici di tarare meglio gli interventi sulle reali esigenze dei pazienti.
Questo tipo di iniziative conferma l’importanza della collaborazione tra associazioni di pazienti e centri specialistici, non solo per migliorare l’informazione e la consapevolezza sulla malattia, ma anche per promuovere una presa in carico più umana, partecipata e condivisa.
La dodicesima Giornata Fiorentina per i pazienti con malattie mieloproliferative croniche ha rappresentato un momento di aggiornamento e confronto di grande valore per la comunità dei pazienti con mastocitosi sistemica.
Grazie agli interventi dei clinici, i partecipanti hanno potuto:
– comprendere meglio il percorso diagnostico e la gestione clinica della mastocitosi;
– conoscere lo stato dell’arte sulle terapie oggi disponibili;
– essere informati sulle principali novità terapeutiche.
Per ASIMAS, la partecipazione a questo evento conferma l’impegno costante nel sostenere i pazienti nel loro percorso di cura, promuovere una corretta informazione scientifica e favorire il dialogo continuo con i centri di riferimento e con i professionisti coinvolti nella cura della mastocitosi.
