{"id":4317,"date":"2023-03-14T14:29:12","date_gmt":"2023-03-14T13:29:12","guid":{"rendered":"https:\/\/www.asimas.it\/new_asimas\/?p=4317"},"modified":"2023-03-14T15:12:32","modified_gmt":"2023-03-14T14:12:32","slug":"tumori-stromali-gastrointestinali-e-mastocitosi-sistemica-avapritinib-approvato-in-italia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.asimas.it\/new_asimas\/tumori-stromali-gastrointestinali-e-mastocitosi-sistemica-avapritinib-approvato-in-italia\/","title":{"rendered":"Tumori stromali gastrointestinali e mastocitosi sistemica: avapritinib approvato in Italia"},"content":{"rendered":"

Una notizia importante per tutti i malati che soffrono di MASTOCITOSI SISTEMICA avanzata, aggressiva:<\/p>\n

Prescrivibile anche in\u00a0 Italia il nuovo farmaco\u00a0 prodotto da Blueprint Medicines da anni impegnata per la cura della mastocitosi.<\/p>\n

Riportiamo come da comunicato stampa la notizia della Azienda e le testate giornalistiche del settore\u2026Una speranza che per anni hanno vissuto i pazienti affetti da mastocitosi avanzata si concretizza. Siamo felici dei risultati ottenuti, che danno un senso all\u2019impegno profuso nel tempo: ora si aprono finalmente possibilit\u00e0 di cura prima inesistenti\u201d, ha riferito Patrizia Marcis, Presidente ASIMAS – Associazione Italiana Mastocitosi.<\/p>\n

\nTumori stromali gastrointestinali e mastocitosi sistemica: avapritinib approvato in Italia<\/h3>\n
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\"avapritinib<\/div>\n
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Una nuova opzione terapeutica per due patologie che affliggono la vita di poche centinaia di persone<\/h3>\n

Roma \u2013 Arriva in Italia un nuovo farmaco contro due malattie rare, la\u00a0mastocitosi sistemica avanzata<\/b>\u00a0e il\u00a0tumore stromale gastrointestinale<\/a><\/strong>\u00a0con mutazione del recettore alfa del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFRA) D842V. Dopo l\u2019approvazione dell\u2019EMA, della Commissione Europea e di AIFA, \u00e8 quindi ufficiale il\u00a0via libera definitivo per avapritinib,\u00a0<\/b>prodotto da Blueprint Medicines.<\/p>\n

Un passaggio molto importante per trattare due patologie che affliggono la vita di poche centinaia di persone. La mastocitosi sistemica avanzata, in particolare, ha una prevalenza di 0,52 casi ogni 100.000 persone: in Italia si stimano circa 250 pazienti. Per quanto riguarda i tumori stromali gastrointestinali (GIST), la mutazione D842V \u00e8 estremamente rara e riscontrabile in appena il 6% dei casi:\u00a020 all\u2019anno.<\/p>\n

La\u00a0mastocitosi sistemica<\/b>\u00a0\u00e8 una malattia ematologica rara, con manifestazioni cliniche estremamente eterogenee. Causata da un\u2019alterazione molecolare nel gene\u00a0KIT<\/i>\u00a0in circa il 95% dei casi, comporta una crescita incontrollata di un tipo di globuli bianchi (mastociti) che si accumulano in forma anomala nell’organismo, provocando seri danni al midollo osseo, al fegato, alla milza e ad altri organi.<\/p>\n

I\u00a0tumori stromali gastrointestinali<\/b>\u00a0(GIST), che rientrano tra i sarcomi dei tessuti molli, sono invece rare neoplasie che si possono sviluppare lungo tutto il\u00a0tratto gastrointestinale, dall’esofago fino al retto. Generalmente caratterizzati da uno spettro di mutazioni nel gene\u00a0KIT<\/i>, in circa il 6% dei casi presentano, invece, la mutazione di resistenza D842V del PDGFRA, insensibile ad altre terapie fino ad oggi disponibili.<\/p>\n

\u201cSiamo a un passaggio fondamentale per l\u2019Italia, che finalmente si dota di un medicinale mirato al trattamento specifico della mastocitosi sistemica avanzata e dei tumori stromali gastrointestinali. Patologie rare e difficili da diagnosticare, che lasciano spesso il malato in una condizione di spaesata incertezza, con sofferenze a livello sia fisico sia psicologico\u201d, ha dichiarato\u00a0Giacomo Baruchello,\u00a0<\/b>Vicepresidente e General Manager Sud Europa di Blueprint Medicines. \u201cUn risultato che ripaga gli sforzi di ricerca e gli investimenti realizzati in questi anni e che conferma Blueprint Medicines tra i leader nella medicina di precisione, capace cio\u00e8 di offrire una terapia specificamente disegnata per colpire selettivamente la causa primaria della malattia\u201d.<\/p>\n

Ringraziamo la redazione dell’OMAR – Osservatorio Malattie Rare per l’articolo e riportiamo di seguito il link della fonte al loro sito:<\/p>\n<\/div>\n

https:\/\/www.osservatoriomalattierare.it\/i-tumori-rari\/gist-tumori-stromali-gastrointestinali\/19617-tumori-stromali-gastrointestinali-e-mastocitosi-sistemica-avapritinib-approvato-in-italia<\/a><\/p>\n

– ASIMAS<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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